Valtio ei suostu maksamaan lääkkeitä vaikeasti sairaalle 8-vuotiaalle Millalle – toivo heräsi sittenkin

Harvinaista tyypin 2 spinaalista lihasatrofiaa sairastavien asema on paranemassa. Uusi lääke on tulossa käyttöön hintaneuvottelujen jälkeen.

Vanhemmat Jukka Illikainen ja Pia Illikainen taistelevat, jotta saisivat parhaan mahdollisen lääkityksen lapselleen Millalle.

22.3.2018 6:03

Seitsemän vuotta sitten Pia Illikainen ja Jukka Illikainen saivat kuulla Lastenlinnassa, että heidän lapsensa Milla Illikainen sairastaa harvinaista tyypin 2 spinaalista lihasatrofiaa (SMA2).

Perhe oli hakeutunut tutkimuksiin sen jälkeen, kun Milla oli ensin kävellyt pari askelta, mutta sitten kävelytaidon kehittyminen oli pysähtynyt. Lääkäri kertoi vanhemmille, ettei heidän tyttärensä tulisi koskaan kävelemään. Eliniänodote olisi puolet normaalista.

Toivo heräsi 20.3.2018

Tiistaina Terveydenhuollon Palveluvalikoimaneuvosto eli PALKO tiedotti suosituksestaan, jonka mukaan nusinerseeni-lääke voisi kuulua terveydenhuollon palveluvalikoimaan erikseen määritellyllä SMA-tautia sairastavien potilaiden joukolla, jos sen todellinen hankintahinta saadaan neuvotteluissa merkittävästi niin sanottua listahintaa matalammaksi. Hintaneuvottelut käydään lääkeyrityksen ja lääkettä ostavien tahojen välillä.

– Tämä on positiivinen päätös ja askel eteenpäin osalle tyypin 2 spinaalista lihasatrofiaa (SMA2) sairastaville ja heidän omaisilleen, Pia Illikainen kertoo.

Milla on taitava käsistään: hän tykkää askarrella, piirtää ja maalata. Isona hän haluaisi tulla taidemaalariksi.

Nusinerseeni on SMA-taudin hoitoon tarkoitettu lääke, joka on saanut myyntiluvan toukokuussa 2017. Hintaneuvottelujen lähtökohtana olevan listahinnan mukaan lääke maksaisi arvion mukaan ensimmäisenä vuonna puoli miljoonaa euroa ja seuraavina vuosina 250 000 euroa vuodessa potilasta kohti.

Mikäli nusinerseeni-lääkkeen hinta olisi alempi, se voisi Palkon suosituksen mukaan kuulua palveluvalikoimaan SMA-taudin hoidossa potilailla, jotka täyttävät tietyt ehdot.

PALKOn ehtoihin kuuluvat seuraavat: SMA-diagnoosi on tehty ennen kahden vuoden ikää, ja joilla lääkärin toteamat oireet ovat alkaneet ennen 20 kuukauden ikää, ja jotka ovat korkeintaan 17-vuotiaita. Lisäksi todetaan, että potilaalle ei ole pysyvän hengitystuen tarvetta eikä hänellä ole muuta lääketieteellistä estettä hoidon toteuttamiselle.

– Milla täyttää nuo ehdot. Lääkeyrityksen ja lääkettä ostavien sairaanhoitopiirien täytyy käydä vielä hintaneuvottelut. Molempien osapuolten intressissä on se, että neuvottelut onnistuvat, hän uskoo.

Millan paras kaveri Vlada nappasi haastattelumikrofonikseen lumilapion.

Suomi on siis tulossa monen muun Euroopan maan linjoille. Italia, Norja, Ruotsi ja Saksa myöntävät jo lääkkeen potilaille neuvoteltuaan hintaa alaspäin. Suomen parantunutkin suositus rajaa silti ison joukon sairastavia lääkkeen ulkopuolelle. Lääkkeen avulla hengitys- ja yskimislihakset toimivat paremmin, joten myös eliniänodote kasvaa.

– Mielestäni lääkettä kuuluisi saada kuitenkin kaikkien SMA:ta sairastavien, Pia Illikainen korostaa.

Illikaisten toivo oli välillä hiipumassa

Joulun alla 2016 lääkeyhtiö Biogen toi siis Yhdysvalloissa markkinoille Spinraza-nimisen lääkkeen, joka ehkäisee SMA-taudissa hermosolujen tuhoutumista. Lääkkeen on todettu parantavan SMA-potilaiden toimintakykyä.

Suomessa terveydenhuollon Palveluvalikoimaneuvosto (PALKO) antoi joulukuussa 2017 suositusluonnoksen, jonka mukaan lääke ei kuuluisi julkiseen terveydenhuoltoon. Syynä oli vielä tuolloin lääkkeen korkea hinta.

Osion tuoreimmat

Luitko jo nämä?