Milla, 8, ei saa lääkettä vaikeaan sairauteensa, koska hinta on valtion mielestä kohtuuton – isä: ”Miksi veroja maksetaan, jos hoitoa ei saa?” - Kotimaa - Ilta-Sanomat

Milla, 8, ei saa lääkettä vaikeaan sairauteensa, koska hinta on valtion mielestä kohtuuton – isä: ”Miksi veroja maksetaan, jos hoitoa ei saa?”

Seitsemän vuotta sitten Pia ja Jukka saivat kuulla, että heidän tyttärensä ei koskaan oppisi kävelemään.

Milla sairastaa harvinaista tyypin 2 spinaalista lihasatrofiaa (SMA2).

5.3.2018 19:10

8-vuotias Milla Illikainen pyörii sähköpyörätuolillaan ympyrää Ruoholahden ala-asteen pihalla. Meneillään on Putous-imitaatio, jonka itseoikeutettuna tähtenä Milla paistattelee.

Siniset silmät loistavat, kun hän pääsee vauhtiin ensin Kansankynttilänä ja vaihtaa sitten lennosta Tanhupallon rooliin. Paras kaveri Vlada on napannut haastattelumikrofonikseen lumilapion.

Koulupäivän jälkeen kotona Millan äiti Pia Illikainen nostaa tytön syliinsä. Pienet jalat roikkuvat velttoina. Omin päin Milla ei pääse liikkumaan edes vessaan, koska hän sairastaa harvinaista tyypin 2 spinaalista lihasatrofiaa (SMA2).

Kun Milla oli 1,5-vuotias, vanhemmille kerrottiin, ettei hän tulisi kävelemään koskaan.

Seitsemän vuotta sitten vanhemmat saivat kuulla huonot uutiset Lastenlinnassa. Lääkärin sanat saavat äidin yhä kyyneliin.

Perhe oli hakeutunut tutkimuksiin sen jälkeen, kun Milla oli ensin kävellyt pari askelta, mutta sitten kävelytaidon kehittyminen oli pysähtynyt. Lääkäri kertoi vanhemmille, ettei heidän tyttärensä tulisi koskaan kävelemään. Eliniänodote olisi puolet normaalista.

– Tieto tuli kuin salama kirkkaalta taivaalta. Minulle on jäänyt mieleen se, että neurologi sanoi, ettei sairauteen ole lääkettä. Nyt se lause on kumottu, äiti kertoo.

Joulun alla 2016 lääkeyhtiö Biogen toi Yhdysvalloissa markkinoille Spinraza-nimisen lääkkeen, joka ehkäisee SMA-taudissa hermosolujen tuhoutumista. Lääkkeen on todettu parantavan SMA-potilaiden toimintakykyä, vanhemmat kertovat.

– Potilaiden yleisin kuolinsyy on keuhkokuume. Lääkkeen avulla hengitys- ja yskimislihakset toimivat paremmin, joten myös eliniänodote kasvaa, Pia Illikainen sanoo.

Paras kaveri Vlada nappasi haastattelumikrofonikseen lumilapion.

Vanhempien toivo paranemisesta loppui lyhyeen, sillä Suomessa terveydenhuollon Palveluvalikoimaneuvosto (PALKO) antoi joulukuussa suositusluonnoksen, jonka mukaan lääke ei kuuluisi julkiseen terveydenhuoltoon. Syynä on lääkkeen korkea hinta.

Hintaneuvottelujen lähtökohtana olevan listahinnan mukaan lääke maksaa ensimmäisenä vuonna puoli miljoonaa euroa ja seuraavina vuosina 250 000 euroa vuodessa potilasta kohti.

– PALKO:n suositus on suoraan ristiriidassa terveydenhuoltolain kanssa. Lain mukaan vakavaan sairauteen vaikuttavaa lääkehoitoa pitää antaa lääkkeen hinnasta huolimatta, äiti huomauttaa.

– Onko Suomi mikään hyvinvointivaltio? Miksi veroja maksetaan, jos hoitoa ei saakaan, kun tarvitsisi? Samaan aikaan muut maat Euroopassa, kuten Italia, Norja, Ruotsi ja Saksa myöntävät lääkkeen, isä Jukka Illikainen kysyy.

 Onko Suomi mikään hyvinvointivaltio? Miksi veroja maksetaan, jos hoitoa ei saakaan, kun tarvitsisi?

Millan vanhemmat ovat terveitä, mutta kumpikin on tietämättään kantanut taudille altistavaa virhegeeniä. Jos molemmilla vanhemmilla on virhegeeni, heidän lapsensa sairastuu 25 prosentin todennäköisyydellä. Millalla on kaksi vuotta vanhempi, terve isosisko.

– Joka 40. kantaa virhegeeniä. On harvinaista, että sattuu kohtamaan juuri sellaisen, joka kantaa sitä myös, Illikaiset kertovat.

Kesällä Millalle tehdään skolioosileikkaus, sillä SMA painaa selkärankaa mutkalle. Leikkauksessa selkärankaan kiinnitetään metallitangot, joita pystytään jatkamaan. Kolmen vuoden jälkeen selkäranka luudutetaan pysyvästi.

– Millalla on nyt kolme vuotta aikaa kasvaa pituutta, Pia Illikainen sanoo.

Milla liikkuu koulun pihalla sähköpyörätuolin avulla. Meneillään on leikki, jossa Milla imitoi Putous-ohjelman hahmoja.

Äiti toimii Millan omaishoitajana, sillä lapsi tarvitsee apua kaikissa arjen toiminnoissa. Koulussa hänellä on oma avustaja. Pian hän saa myös koulun jälkeiselle ajalle avustajan.

– Hänet pitää nostaa pyörätuoliin, nostaa sieltä pois, käyttää vessassa, pukea. Hän pystyy itse syömään ja juomaan, mutta jääkaapista kaikki pitää laittaa eteen. Kaikki menot pitää suunnitella etukäteen ja selvittää, voiko siellä kulkea esteettä, äiti kertoo.

Milla on taitava käsistään: hän tykkää askarrella, piirtää ja maalata. Isona hän haluaisi tulla taidemaalariksi. SMA-tauti kuitenkin heikentää vuosi vuodelta Millan motorista toimintakykyä. Vaarana on, että ajan myötä käsien lihakset surkastuvat.

– Olisi hyvä, että kädet pelaisivat mahdollisimman pitkään. Ajatella, miten tärkeää on, että pystyy käyttämään puhelinta, syömään ja nielemään itse, äiti sanoo.

Milla tykkää askarrella ja piirtää. Vanhemmat pelkäävät, että taudin edetessä tytär menettää käsiensä hallinnan.

Ennen lääkkeen tuloa markkinoille ainoa hoitomuoto tautiin on ollut fysioterapia, jolla pyritään ehkäisemään lihasjäykkyyksiä. Vanhemmat eivät aio luovuttaa, ennen kuin saavat hoitoa lapselleen.

– On karmeaa, että lääkkeen saatavuus riippuu siitä, missä maassa asuu, isä pohtii.

PALKO: Lääkkeen hinta on kohtuuton

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (PALKO) antoi joulukuussa suositusluonnoksen, jonka mukaan SMA-taudin hoitoon kehitetty nusinerseeni ei kuuluisi Suomen julkisesti rahoitettuun terveydenhuoltoon. Suositusluonnoksen mukaan lääkkeen hinta on sen vaikuttavuuteen nähden kohtuuton.

Samaan aikaan luonnoksessa todetaan, että mikäli lääkkeen hinta olisi alempi, sen käyttäminen olisi tietyillä potilasryhmillä lääketieteellisesti perusteltua.

– Kieltävää suositusta ei ole annettu. Meillä on pelkkä luonnos, eikä sekään ole poisrajaava, PALKO:n pääsihteeri Taina Mäntyranta sanoo.

PALKO:n on määrä päättää lopullisesta suosituksesta kokouksessaan maaliskuussa.

Suomessa ei ole kansallista tahoa, joka kävisi hintaneuvotteluja uusista lääkkeistä. Viime kädessä sairaanhoitopiirit tekevät lääkehankinnat itsenäisesti.

– Ruotsilla ja Norjalla on kansallinen hintaneuvottelujärjestelmä. Ne ovat saaneet hinnan niin alas, että ovat katsoneet, että sillä hinnalla lääke voidaan myöntää tietyille potilasryhmille, Mäntyranta kertoo.

Kuinka paljon alempi lääkkeen hinnan pitäisi olla?

– Joissain maissa on määritelty hintahaarukka laatupainotetulle elinvuodelle. Suomessa sitä ei ole tehty. Siksi voimme sanoa vain, että hinta on kohtuuton suhteessa vaikuttavuuteen ja tarvitaan merkittävä hinnanalennus.

Miksi hinta on kohtuuton, jos potilailla ei ole tätä ennen ollut mitään lääkettä sairauteen ja lääke voisi estää taudin etenemisen?

– Terveydenhuollon varat ovat rajalliset. Jos yhden potilaan yhteen lääkkeeseen käytetään vuodessa puoli miljoonaa, niin onko se oikeudenmukaista ja yhdenvertaista? Kaikki maat, joissa on jotain linjauksia tehty, ovat todenneet, ettei lääkettä myönnetä millä tahansa hinnalla.

SMA-tauti

  • SMA eli spinaalinen lihasatrofia on harvinainen geneettinen sairaus, joka aiheuttaa etenevää liikuntakyvyttömyyttä ja lyhentää elinikää merkittävästi.

  • Taudin vaikeimmassa muodossa oireet alkavat muutaman kuukauden iässä ja johtavat kuolemaan viimeistään kahden vuoden iässä.

  • Taudin toiseksi vaikein muoto huomataan ennen parin vuoden ikää, kun lapsen liikuntakyky ei kehity normaalisti.

  • SMA ei vaikuta sitä sairastavan henkiseen tilaan.

  • SMA-tautiin ei ole aiemmin ollut lääkehoitoa. Tautiin vastikään kehitetty lääke, nusinerseeni sai Suomessa myyntiluvan 1.7.2017. Lääkkeen kalleuden vuoksi Suomen julkinen terveydenhuolto pohtii yhä lääkkeen käyttöönottoa Suomessa.

  • Lääkettä annetaan kaikille potilasryhmille Espanjassa, Ranskassa, Italiassa, Saksassa ja Itävallassa. Ruotsissa ja Norjassa lääke on myönnetty alle 18-vuotiaille potilaille. Kreikassa sitä saavat vain taudin kahta vaikeinta muotoa sairastavat. Sveitsi on myöntänyt lääkkeen alle 20-vuotiaille potilaille.

  • Suomessa SMA:ta sairastaa noin 120 ihmistä.

Osion tuoreimmat

Luitko jo nämä?